Human Gene Therapy for Retinal Disorders
Title:
Human Gene Therapy for Retinal Disorders
Origin/Publisher:
FDA Office of Communication, Outreach and Development (OCOD), 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Rm. 3128, Silver Spring, https://www.fda.gov/downloads/BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/CellularandGeneTherapy/UCM610803.pdf
Document Type:
Guidance for Industry
Content:
Dieser Leitfaden enthält Empfehlungen für Sponsoren, die humane Gentherapieprodukte (GT)1 für Netzhauterkrankungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten entwickeln. Diese Störungen unterscheiden sich in Ätiologie, Prävalenz, Diagnose und Behandlung und umfassen sowohl genetische als auch altersbedingte Krankheiten. Diese Störungen manifestieren sich mit zentraler oder peripherer Sehbehinderung und häufig mit fortschreitendem Sehverlust. Dieser Leitfaden konzentriert sich auf Fragen, die sich speziell auf GT-Produkte für Netzhauterkrankungen beziehen, und gibt Empfehlungen zur Produktentwicklung, zu präklinischen Tests und zum Design klinischer Studien für solche GT-Produkte.